Aera公司推出了蛋白纳米颗粒的新型递送平台,解决当前递送技术的局限!

张锋创立的Aera Therapeutics公司推出了一种名为蛋白纳米颗粒(Protein Nanoparticles,PNP)新型递送平台,是利用内源性人类蛋白质,解决当前递送技术的局限,从而开发更广泛的基因药物,将基因药物的范围扩大到不同的组织和应用,从而使更多疾病领域的更多患者受益。

张锋实验室曾发表的一篇题为:Mammalian retrovirus-like protein PEG10 packages its own mRNA and can be pseudotyped for mRNA delivery 的论文。

该研究开发了一种全新的RNA递送平台-SEND(Selective Endogenous eNcapsidation for cellular Delivery),SEND的核心是逆转录病毒样蛋白PEG10,它能够与自身的mRNA结合并在其周围形成球型保护囊。张锋团队将其改造设计后用来包装和递送RNA。


【资料图】

张锋团队使用SEND系统将CRISPR-Cas9基因编辑系统递送到小鼠和人类细胞并成功编辑了目标基因。这将为基因治疗提供一种全新的递送载体,SEND系统是利用人类内的组分自组装为病毒样颗粒,与其他递送载体相比,所引起的免疫反应更少,更具安全性。

张锋表示,该技术可以补充现有的病毒递送载体和脂质纳米颗粒,以扩展向细胞递送基因和编辑疗法的工具箱。

推进基因治疗

张锋团队使用SEND成功将CRISPR-Cas9系统以mRNA形式成功递送至人类和小鼠细胞中,并编辑了特定基因。接下来,张锋团队还将在动物中进一步测试SEND,并对其进行进一步改造设计,使该系统能够向各个组织和细胞中递送mRNA。

这项研究表明,可以利用PEG10以及人体中其他类似蛋白质来设计新的递送载体,并开发出新的基因疗法。

这一全新递送平台能够在细胞模型中有效工作,并且随着进一步发展,可以为广泛的分子药物开辟一类新的递送方法-包括用于基因编辑和基因替换。该技术也将补充病毒递送载体和脂质纳米颗粒(LNP),以进一步扩展向细胞递送基因和编辑疗法的工具箱。

来源:生物世界

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